A 型肉毒毒素（BoNT-A）通常用来治疗脑瘫（CP）儿童肌痉挛和肌张力障碍，并已被证明可减轻患儿疼痛，改善预后。然而 BoNT-A 治疗儿童 CP 的安全性受到质疑，目前还没有随机对照试验研究 CP 儿童肌肉注射 BoNT-A 是否安全。
来自澳大利亚的 Edwards 教授等，进行了一项随机对照试验，以明确肌肉注射 BoNT-A 以及反复肌注是否增加不良事件的发生风险。该研究发表在近期的 Pediatrics 杂志上。
2009~2011 年间，在布里斯班三级儿童医院就诊的 CP 患儿，如符合以下条件纳入研究：1. CP 确诊年龄在 2~16 岁；2. 粗大运动功能分级系统（GMFCS） IV 或 V；3. 有痉挛症状。
如有以下情况，则不纳入研究：1. 体重 <10 公斤;2. 研究开始 6 个月前肌注 BoNT-A 或进行矫形手术；3. 研究开始 2 个月后改用抗痉挛药物治疗。
41 例患儿进入第一阶段，随机分为 BoNT-A 肌注组 （23 例）和对照组 （18 例），对照组在第一阶段不注射 BoNT-A。第二阶段所有患儿均接受 BoNT-A 治疗， 共 37例 ，其中 20 例为已完成第一阶段 BoNT-A 治疗的患儿。
不良事件定义为：患儿出现任何不适症状及体征或药物相关疾病。由儿科康复专家根据严重程度（轻度、中度、重度）和疾病相关性（不太/不相关的、可能的、很可能/确定的）对不良事件分级。
研究表明，BoNT-A 肌注组和对照组中在第一阶段以及第二阶段，中/重度不良事件发生风险无差异。实验期间患儿无死亡，长期随访发现 7 例死亡，2 例属于单阶段 BoNT-A 治疗组，4 例属于完成两阶段 BoNT-A 治疗组。1 例与 BoNT-A 治疗有时间相关性，死于长期的癫痫持续状态。
对步行障碍的 CP 患儿肌注 BoNT-A 可改善预后，但需要考虑中/重度不良事件与其他相关合并症发生的相对风险。目前还没有任何证据表明对步行障碍的 CP 患儿肌注 BoNT-A 会增加中/重度不良事件的发生风险。虽然轻度不良事件发生风险增加，然而考虑到 BoNT-A 对预后的改善，轻度不良事件的发生风险是可接受的。
