儿童活动性结核病和结核分枝杆菌潜伏性感染（LTBI）是全球结核病负担的重要部分。治疗儿童LTBI的获益甚至超过对成人的治疗。
既往研究证实12个月异烟肼单药治疗LTBI对儿童及成人均有效，但是短疗程方案可以提高治疗依从性和完成率。
PREVENT TB研究发现，每周一次利福喷丁+异烟肼的3个月（共12剂）新方案对12岁以上的LTBI患者来说安全、有效，但该方案在儿童中的证据尚不充分。
因此，来自美国的Villarino等对来自全球29个研究点近千名2-17岁的儿童进行了一项随机、不设盲的临床试验，为比较3个月12剂的利福喷丁+异烟肼联合治疗方案与9个月270剂异烟肼单药治疗方案的疗效及安全性。该研究从2001年7月一直持续到2010年12月，研究结果于2015年1月12日发表于JAMA杂志。
该研究共纳入1058名儿童，根据年龄、结核菌素试验结果、结核病暴露史等这些儿童被认定为结核病高高风险人群。研究者将他们随即分入9个月（270剂）异烟肼单药治疗组及3个月（12剂）利福喷丁+异烟肼联合治疗组。前者每30天开具一次处方，自行在家服药；后者采用DOT方案，在医护人员直接督导下服药。在治疗过程中记录因药物不良反应导致的治疗中断等事件和其他不良反应，随访期间前21个月每3个月随访一次，以后每半年一次，记录入组33个月后两组结核病的发病率。
研究发现
1. 905名入选者可纳入疗效分析，3个月联合治疗组治疗完成率为88.1%，而9个月单药治疗组完成率为80.9%。
2. 因药物不良反应导致治疗中断的发生率两组相似。539名接受联合治疗的儿童中有3名出线3级不良反应，而493名接受单药治疗的儿童中为1名。两组均无肝损伤或者4级以上的不良反应发生。
3. 联合治疗组（471名）在随访结束时无活动性结核病例诊断，而单药治疗组（434名）中出现3例（累计发病率为0.74%），率差-0.74%，结果符合非劣效性评价标准。
因此，对于2-17岁儿童治疗LTBI治疗，利福喷丁+异烟肼联合治疗（12剂）与异烟肼单药治疗（270剂）疗效相同，而治疗完成率更高，将成为治疗儿童LTBI的新替代方案。
